参与早期癌症临床试验的患者有多少获得的是FDA最终批准的药物？
参与早期癌症临床试验的患者有多少获得的是FDA最终批准的药物？
内容提要 一项新的分析发现，在II期癌症临床试验中，1/6患者接受了FDA最终批准的治疗。当考虑NCCN的超说明书用药推荐时，这一比例上升至1/5；而对于被认为具有显著临床获益的获批治疗方案，这一比例则下降至约1/11。 研究方法 患者参加II期肿瘤临床试验是为了获得有前景的新治疗，但风险-效益评估以及最终获得FDA批准的治疗的可能性仍不明确。先前的研究表明...
内容提要 一项新的分析发现，在II期癌症临床试验中，1/6患者接受了FDA最终批准的治疗。当考虑NCCN的超说明书用药推荐时，这一比例上升至1/5；而对于被认为具有显著临床获益的获批治疗方案，这一比例则下降至约1/11。 研究方法 患者参加II期肿瘤临床试验是为了获得有前景的新治疗，但风险-效益评估以及最终获得FDA批准的治疗的可能性仍不明确。 属于「ONCO前沿」分类。 关键词：临床研究、抗肿瘤药物。 本文由 TalkMED 拓麦医学编辑团队审核发布，内容来源清晰、引用完整，符合平台编辑方针和利益冲突披露政策。
本文核心问答
Q1: 该研究的关键数据和临床意义是什么？
主要发现 共有4045名患者接受了后来获得FDA批准的治疗方案，治疗比例为16.2%。当考虑NCCN的超说明书用药推荐时，治疗比例增加至19.4%；而基于ESMO-MCBS被认为具有显著临床获益的FDA批准治疗方案，治疗比例降低至9.3%。参加药物-适应症配对进入III期临床试验的受试者治疗比例为32.5%。” 新泽西Rutgers癌症研究所的Howard S. Hochster博士在该研究附带的社论中表示，报告中16.2%的治疗比例可能被低估了。
Q2: 这篇文章的来源和作者资质如何？
发布于2025-03-28。
Q3: 本文涉及哪些核心医学术语和研究方向？
本文围绕「参与早期癌症临床试验的患者有多少获得的是FDA最终批准的药物？」主题，涉及临床研究、抗肿瘤药物等核心术语和研究方向。文中涉及的核心术语定义：FDA即美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）；NCCN即美国国家综合癌症网络（National Comprehensive Cancer Network）指南。
Q4: 该研究采用了什么研究设计和方法？
本研究采用临床试验设计。主要终点指标包括主要终点、次要终点。
内容提要
一项新的分析发现，在II期癌症临床试验中，1/6患者接受了FDA最终批准的治疗。当考虑NCCN的超说明书用药推荐时，这一比例上升至1/5；而对于被认为具有显著临床获益的获批治疗方案，这一比例则下降至约1/11。
研究方法
患者参加II期肿瘤临床试验是为了获得有前景的新治疗，但风险-效益评估以及最终获得FDA批准的治疗的可能性仍不明确。先前的研究表明，对于参加I期癌症临床试验的患者，这一几率是1/83。
研究人员随机选取了2012年11月至2015年11月期间启动的400项II期癌症临床试验（以确保有足够的时间获得批准）；这些试验涵盖了608个特定治疗队列中的25000多名患者，测试了332种药物。
主要终点是II期临床试验中接受后来获得FDA批准的治疗方案的患者比例，定义为“治疗比例”。
次要终点是根据药物的治疗价值确定治疗比例。三个基准分别是仅FDA批准、FDA批准加上NCCN的超说明书用药推荐，以及基于ESMO-MCBS被认为具有显著临床获益的FDA批准药物。
主要发现
共有4045名患者接受了后来获得FDA批准的治疗方案，治疗比例为16.2%。
当考虑NCCN的超说明书用药推荐时，治疗比例增加至19.4%；而基于ESMO-MCBS被认为具有显著临床获益的FDA批准治疗方案，治疗比例降低至9.3%。
参加药物-适应症配对进入III期临床试验的受试者治疗比例为32.5%。
具有生物标志物富集、免疫药物、II期大队列和非随机、药企赞助（IST）特征的受试者，均显示出较高的治疗比例趋势。
心得体会
“患者参加II期临床试验，有1/6的机会接受后来针对其病情获得批准的治疗，”作者表示，“这里描述的比例与先前对I期临床试验的估计相比，表明患者的治疗前景有了显著改善。这表明I期临床试验在保护患者免受不安全和无效的癌症治疗方面做得很好。”
新泽西Rutgers癌症研究所的Howard S. Hochster博士在该研究附带的社论中表示，报告中16.2%的治疗比例可能被低估了。例如，“如果以FDA在任何适应症和剂量下批准的药物为标准，这些试验中患者的获益比例将上升至38%，若考虑纳入NCCN指南，则获益率为51%。”
来 源
这项研究由加拿大麦吉尔大学公共卫生学院的Charlotte Ouimet女士领导的研究，已在线发表于《JNCI: Journal of the National Cancer Institute》上。
研究局限
本研究的纵向设计需要使用II期临床试验的历史队列，这可能无法反映当前的药物开发模式。本研究在确定预测较高治疗比例的试验特征方面能力不足。此外，从分析中排除细胞毒性药物导致了对整体药物开发的视角受限。
内容来源丨Medscape Oncology
责任编辑丨郭筝
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本文涉及的主要医学术语
文中涉及的核心术语定义：FDA即美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）；NCCN即美国国家综合癌症网络（National Comprehensive Cancer Network）指南。
本文研究方法与设计类型
本研究采用临床试验设计。
本文临床背景与意义
本文属于临床研究、抗肿瘤药物等医学领域。该研究评估的终点指标包括主要终点、次要终点。
引用格式：参与早期癌症临床试验的患者有多少获得的是FDA最终批准的药物？. 发布日期：2025-03-28. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/1971
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