2025 ASCO GU丨NIAGARA研究其他疗效及安全性结果公布，以及pCR与长期疗效相关性的探索性分析

2025 ASCO GU

     2025年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会（ASCO-GU）于当地时间2月13日-15日在美国旧金山隆重召开。大会汇聚来自全球的学者和专业人士，旨在分享和探讨泌尿生殖系统肿瘤领域的最新研究成果，包括前列腺癌、膀胱癌、肾癌和睾丸癌等泌尿生殖系统肿瘤的最新进展。

     在本次会议中，III期NIAGARA研究公布了其他疗效及安全性结果，以及病理学完全缓解（pCR）与长期疗效相关性的探索性分析结果，【ONCO前沿】特此整理摘要内容，以飨读者！

研究背景：

III期NIAGARA研究中，与单用新辅助化疗（NAC）相比，肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者围手术期使用度伐利尤单抗（D）加NAC在无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）方面具有统计学意义和临床意义的改善，且安全性可控可管理，并且不会影响完成根治性膀胱切除术（RC）的能力。在此，报告了NIAGARA研究的其他疗效及安全性结果和探索性分析结果。

研究方法：

纳入计划进行RC、符合顺铂条件的MIBC患者（cT2-T4aN0/1M0）。按1:1的比例随机接受新辅助D（1500 mg IV Q3W）和NAC（顺铂+吉西他滨IV Q3W）4个周期，再进行RC，然后接受辅助D单药治疗（1500 mg IV Q4W）8个周期（D组），或NAC，然后单独接受RC（对照组）。双主要终点为EFS率和pCR率。OS为关键次要终点。无转移生存期（DMFS）和疾病特异性生存期（DSS）为次要终点。对pCR与非pCR患者的EFS和OS进行了探索性事后分析。在意向治疗人群中进行疗效分析（数据截止日期：2024年4月）。

研究结果：

共有1063例患者被随机分组（D组：533例；对照组：530例）：

• 与对照组患者相比，D组患者发生远处转移或死亡风险降低33%（HR=0.67；95%Cl：0.54-0.83；nominal P<0.001），因膀胱癌死亡风险降低31%（HR=0.69；95%Cl：0.52-0.91；nominal P=0.008）。
• 与对照组患者相比，D组中更多患者在RC后达到pCR（37% vs. 28%）；与非pCR相比，获得pCR的患者具有更好的EFS和OS。在pCR（EFS HR=0.58；OS HR=0.72）和非pCR（EFS HR=0.77；OS HR=0.84）患者中，D组相较对照组获得了更大的EFS和OS益处。
• 安全性方面，D组和对照组报告的免疫介导的不良事件（imAEs）分别为111/530（21%）例（3/4级3%）和16/526（3%）例（3/4级0.2%）。在数据截止日期，两组imAEs分别为45/111（D组：41%）和7/16（对照组：44%）。最常见imAEs为甲状腺功能减退（D组：10%；对照组：1%）和甲状腺功能亢进（D组：3%；对照组：0.8%）。

研究结论：

围手术期D加NAC可降低膀胱癌转移和死亡风险，探索性事后分析显示，D可改善pCR组和非pCR组的EFS和OS。imAEs与D已知特征一致，大多为低级。这些数据进一步支持围手术期D作为MIBC患者潜在的新的标准治疗策略。