2025年或将影响医学发展的11项临床试验

2024年末，Nature Medicine邀请数位顶尖科研工作者列举了2025年可能影响医学发展的前沿临床试验，包括治疗朊病毒病和镰状细胞病的基因疗法，以及用于癌症和心理健康的数字化工具，等等（表1）。

美国麻省理工学院和哈佛大学博德研究所Sonia Vallabh博士表示，ION-717是Ionis制药公司在研的一种抑制朊病毒蛋白产生的反义寡核苷酸。该项在临床前概念验证基础上进行的1/2期试验，旨在评估鞘内注射ION-717在朊病毒病患者中的安全性、耐受性和药代动力学。截至目前，ION-717在全球共有16个临床试验中心，2025年底将收获第一批数据。

美国Pennington生物医学研究中心Leanne Redman教授说：“美国国立卫生研究院资助的‘精准健康营养’项目旨在探索人们对相同食物产生不同反应的原因。该研究基于8000多名成年人的常用药物和健康状况，依靠先进的统计模型和机器学习，确定与饮食反应最相关的因素或个体水平特征，并预测那些可能有利于人们的食物和饮食模式。”2025年初将发表论文公布对数据的初步分析，所有数据收集工作将于2026年夏季完成。

英国牛津大学Philip McGuire教授介绍，大麻二酚（CBD）是大麻属植物的一种成分，其产品已被批准治疗重度癫痫。该项“早期精神病分层与治疗（STEP）”研究包括3项临床试验，涉及11个国家的30个试验中心，1000名精神病患者在接受CBD治疗前后，使用一系列神经成像技术（如磁共振成像和光谱学）进行评估，以明确CBD如何发挥作用。研究还使用多种方法，尝试确定可用于预测治疗成功与否的生物标志物。2025年将首次获得有关CBD在精神病中的疗效、安全性和耐受性结果。

美国哈佛大学David Liu教授介绍说：“几年前，Beam Therapeutics公司启动了BEACON试验，这是一项评估自体碱基编辑CD34⁺造血干细胞和祖细胞（BEAM-101）在重度镰状细胞病患者中安全性和疗效的开放标签、单臂、多中心、1/2期研究。造血干细胞在体外进行碱基编辑，模拟了在胎儿血红蛋白遗传性持续存在的人群的单核苷酸多态性，旨在提高胎儿血红蛋白水平，并改善症状。”

德国海德堡大学Aditi Bunker博士所在小组目前正开展试验研究一种可通过反射太阳辐射和防止热量传入建筑物来帮助降低室内温度的高反射屋顶涂层（凉爽屋顶），旨在确定使用凉爽屋顶与人类健康改善之间是否存在因果关联。该试验纳入西非布基纳法索25个村庄600户家庭的1200名参与者，随机分配这些家庭使用/不使用凉爽屋顶，主要结局指标为心率，次要结局包括血压、体温、血糖等，还探讨了心理健康和睡眠质量等问题。试验于近期已结束，正在分析结果。

美国梅奥诊所Oliver Sartor教授表示，Lu177-PSMA-617疗法（商品名Pluvicto）已被FDA批准用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者，这些患者已接受过雄激素受体通路抑制剂和以紫衫烷为基础的化疗。PSMAddition试验在1126名PSMA阳性转移性激素敏感性前列腺癌（癌症已扩散到前列腺之外，但仍可接受激素治疗）患者中，比较了Lu177-PSMA-617联合标准疗法与单一标准疗法的疗效。主要研究终点为影像学无进展生存期。

法国里昂国际癌症研究所Farida Selmouni博士团队开发了一种基于网络的多语言辅助决策工具（人工智能聊天机器人），旨在鼓励女性在家自行检测/筛查宫颈癌，尤其是受教育程度较低和来自贫困地区的女性。结果显示，女性对该聊天机器人很满意，认为它能快速准确地回答问题。目前正在进行一项随机对照试验，旨在评估聊天机器人在提高女性参与基于HPV检测的宫颈癌筛查方面的功效，预计将于2025年结束。

美国纽约大学Keng‑Yen Huang教授团队通过与肯尼亚众多社区组织开展随机对照试验——“青少年生活筛查与赋能移动健康工具包（mSELY）”研究，面向青少年及其父母，探究数字工具包的有效性，以解决肯尼亚青少年心理健康障碍问题。针对青少年的版本旨在帮助他们自我评估和管理心理健康需求，并与同龄人建立联系。为家长设计的版本旨在帮助他们学习心理健康策略，有助于更好的育儿。

法国古斯塔夫鲁西研究所Suzette Delaloge博士说：“据我们所知，MyPeBS随机对照研究是全球同类研究中规模最大的研究，纳入全球6个国家的53000多名女性，比较接受现行的标准乳腺筛查和基于风险的个性化筛选策略，主要终点是第4年时2期或以上乳腺癌的发病率。该试验将‘一刀切’的筛查方法转变为更个性化、基于风险的筛查策略，填补了乳腺癌筛查中的一大空白。如果试验表明，基于风险的筛查与标准筛查一样好或更优，那该策略可能使乳腺癌的预防发生革命性的变化。”

德国波恩大学Ina Danquah教授介绍，ALIMUS是一项在肯尼亚东南部和布基纳法索农村地区开展的多中心、集群随机对照试验，旨在应对气候变化对人群营养的影响（特别是依赖玉米、小麦和高粱等大宗作物的人群）。该项目重点是家庭园艺与营养和健康咨询的结合，通过鼓励这两个国家的家庭在住宅附近种植蔬菜和水果，测定儿童的年龄比身高（height-for-age）评分（主要结局），目标是增加膳食多样性，以抵消大宗作物的营养损失。研究结果预计于2025年中期公布。

美国斯坦福大学医学院Dennis P. Wall教授团队设计了一款手机游戏，其受众广泛，能为自闭症儿童提供有效的治疗方法，增强其社交眼神接触、动机和注意力，同时减少兴趣受限和焦虑。该游戏有望减轻父母的压力，同时缓解对儿童社会融合产生负面影响的自闭症症状。重要的是，通过在游戏过程中收集数据，可以跟踪进展，训练以理解自闭症信号为目标的人工智能工具，并个性化游戏体验，以提高参与度和影响力。目前已通过临床试验招募了2-8岁自闭症儿童测试该游戏。