TAP × Sage Voice | 2024 Oct. Issue1

韩国炎症性肠病患者接受抗/非抗TNF-α药物治疗后发生严重感染和结核病的风险比较：一项基于全国人群的队列研究¹

■ 这项研究比较了在韩国接受非抗肿瘤坏死因子（TNF）生物制剂（维得利珠单抗/乌司奴单抗）治疗的炎症性肠病（IBD）患者与接受抗TNF-α药物治疗的患者在严重感染和活动性肺结核方面的风险。

■ 该研究纳入了2017-2020年期间开始维得利珠单抗/乌司奴单抗或抗TNF-α治疗的韩国IBD成人患者（n=6123）。结果发现，与抗TNF-α药物组相比，非抗TNF生物制剂组的严重感染和活动性肺结核发生率较低，但两组差异未达到统计学显著性。

■ 该研究表明，与抗TNF-α药物相比，非抗TNF生物制剂可能与韩国IBD患者发生严重感染并发症的风险较低有关。

维得利珠单抗持续治疗溃疡性结肠炎患者的长期结局和预测因素²

■ 本文描述了一项回顾性、观察性队列研究，该研究纳入了2014年11月至2021年12月期间接受维得利珠单抗（VDZ）诱导治疗的成人炎症性肠病（IBD）患者（n=290），通过回顾电子病历收集基线表型和随访数据，主要终点为VDZ的持续使用率。

■ VDZ的中位使用时间为27.6个月，VDZ在1年时的持续使用率超过80%，在5年时仍接近50%，并具有良好的长期安全性。

■ 生物制剂/小分子药物治疗史、疾病累及范围较广以及在VDZ治疗开始时使用糖皮质激素是VDZ持续使用率较低的独立预测因素。

■ 上述结果对药物定位和排序具有重要意义，同时也为将VDZ作为一线疗法时的优化结局提供了依据。

Efmoroccog alfa长期预防改善血友病A患者的感知疼痛、精神和身体健康：使用患者报告结局的3期研究事后分析³

■ 本文对3项临床研究（Kids A-LONG、A-LONG和ASPIRE）进行了事后分析，阐述了疼痛和活动相关患者报告结局（PROs）的变化。

■ 该研究纳入118例成人/青少年和71例儿童患者，评估了efmoroctocog alfa预防治疗在重度血友病A患者中的长期疗效，重点评估了长达6年的累积治疗期间患者的健康相关生活质量（HRQoL）、疼痛和身体活动变化。

■ 结果显示：①欧洲五维健康量表（EQ-5D）"疼痛/不适"分析中报告无问题的成人和青少年患者比例从A-LONG研究基线（35.04%）至ASPIRE研究第30个月（44.68%）显著增加（P=0.024）；②研究结束时，A-LONG研究中成人血友病生活质量问卷（Haem-A-QoL）的"感觉"（P=0.018）和"身体健康"（P=0.047）子领域评分显著改善；③A-LONG研究儿童患者的基线满意度水平较高并维持至研究结束。

■ 该研究表明，efmoroctocog alfa长期预防治疗可减轻疼痛并改善血友病A患者的HRQoL。

血液恶性肿瘤患者可同时使用pacritinib和唑类抗真菌药物⁴

■ 本文报告了5例患有血液恶性肿瘤的患者同时接受酪氨酸激酶抑制剂pacritinib和唑类抗真菌药物治疗的临床经验。

■ 尽管已知pacritinib与CYP3A4抑制剂（比如部分唑类药物）存在药物相互作用，但原文作者发现在密切监测和可能减量的情况下，两种药物同时给药是可行的。本研究中无患者出现3级或更高级别的非血液学毒性，但部分患者需要调整和/或中断pacritinib治疗。

■ 本文首次描述了同时使用pacritinib和唑类抗真菌药物的临床经验，为管理可能需要接受这两种治疗的血液恶性肿瘤患者提供了重要见解。

Levcromakalim对无头痛病史的先兆性偏头痛患者的影响：一项实验研究⁵

■ 这项研究调查了levcromakalim（一种钾通道开启剂）在有先兆性偏头痛但无头痛病史的个体中引发偏头痛的效果。

■ 研究人员进行了一项双盲、随机、安慰剂对照的交叉研究，8例参与者分别接受了levcromakalim和生理盐水静脉输注。主要终点是在给药后24小时观察期内有无先兆性偏头痛样发作。

■ 结果显示，5例参与者（62.5%）在接受levcromakalim后出现偏头痛，而在接受安慰剂后只有3例参与者（37.5%）出现偏头痛。值得注意的是，没有参与者在接受levcromakalim后出现先兆性偏头痛。

■ 上述结果表明，levcromakalim引起先兆性偏头痛的效应或许并非基于直接诱导皮质扩散性抑制的机制，而是可能涉及三叉神经血管系统的激活。这一假说应在今后的研究中进一步探讨。

依库珠单抗治疗肌无力危象的疗效和安全性：一项前瞻性小病例系列研究⁶

■ 本文介绍了一项前瞻性病例系列研究，探讨了补体抑制剂依库珠单抗在抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）所致难治性肌无力危象（MC）中的安全性和疗效。

■ 该研究随访了4例在常规救治期间反复失败的MC患者，这些患者在MC期间接受了依库珠单抗作为附加治疗12周，以促进脱离危象并降低疾病活动性。研究人员评估了依库珠单抗的安全性和疗效情况，以及患者抗AChR抗体水平、外周淋巴细胞亚群以及与补体通路相关的免疫分子的变化。

■ 结果发现：①与基线相比，MC患者在治疗后4至12周内的定量重症肌无力评分和重症肌无力日常生活量表评分均有改善；②所有患者的眼部、延髓、呼吸和肢体/总肌群的肌肉力量均得到改善；③1例患者在16周时因心力衰竭死亡，3例患者在24周时仍处于缓解状态；④所有患者的血清CH50（P=0.016）和可溶性C5b-9（P=0.0018）水平显著降低，而血清抗AChR抗体水平、C1q、C5a水平和外周淋巴细胞比例无显著变化。

■ 该研究突出了依库珠单抗作为难治性MC患者辅助治疗的潜力。