TAP × Sage Voice | 2024 Sept. Issue2

炎症性肠病患者对阿达木单抗的偏好：一项来自GETAID的全国性研究¹

■ 本文描述了一项来自GETAID小组的全国性研究，该研究首次调查了炎症性肠病（IBD）患者对阿达木单抗生物仿制药和原研药的偏好。

■ 该研究纳入941例连续接受阿达木单抗治疗的IBD患者，患者需填写一份满意度问卷。

■ 结果发现：①入选时最常用的产品是原研药Humira^®（46.3%）以及生物仿制药Amgevita^®（18.8%）和Hulio^®（11.2%）；②阿达木单抗的平均总体满意率为8.5（标准差1.8）；③接受Humira^®、Hulio^®和Amgevita^®治疗的患者总体满意度显著高于其他药物（P<0.05）；④接受Yuflyma^®、Humira^®和Hulio^®治疗的患者对皮下注射给药方式的满意度显著高于其他药物（P<0.05）。

■ 共有299例患者（31.8%）报告了注射部位反应。此外，总共有223例患者（23.7%）报告称之前接受过另一种阿达木单抗治疗，其中32例患者（14.3%）因不良反应而停止治疗。

■ 研究结果表明，尽管阿达木单抗总体耐受性良好，但在患者满意度和耐受性方面，原研药和生物仿制药之间仍存在部分差异。

重组猪凝血因子Ⅷ在获得性血友病A中的实际应用：EU PASS²

■ 本文描述了一项多中心、非干预性、上市后安全性研究，旨在探索重组猪凝血因子Ⅷ（rpFⅧ）在获得性血友病A（AHA）治疗中的应用。

■ 在最后一次rpFⅧ给药后180天内回顾性或前瞻性地收集数据。共有50例AHA患者入组，其中31例患者完成了研究；中位随访时间为178天。主要终点是rpFⅧ的安全性，次要终点包括rpFⅧ的免疫原性、止血效果和利用率。

■ 安全性方面，共有30例患者报告了46起严重不良事件（SAE），其中5起SAE可能与rpFⅧ相关。

■ 在初始50起出血事件中，37起在中位8天内得以解决。

■ 研究结果支持在AHA治疗中使用rpFⅧ，该结论与既往临床研究数据一致。

仿制伊马替尼和原研伊马替尼在中国慢性髓性白血病患者中的疗效和安全性相当³

■ 该研究回顾性地评估了170例中国慢性髓性白血病慢性期（CML-CP）患者使用仿制伊马替尼（n=97）与原研伊马替尼（n=73）的血药浓度、疗效和安全性。

■ 结果显示，两组患者在伊马替尼谷浓度、分子应答率、转换至二代酪氨酸激酶抑制剂的比例、无事件生存期方面均无显著差异。此外，两组的不良事件发生率也无显著差异。

■ 该研究得出结论，仿制伊马替尼和原研伊马替尼在中国CML患者中的疗效和安全性相当。

BTK抑制剂联合利妥昔单抗和高剂量甲氨蝶呤成功治疗CNS受累的血管内大B细胞淋巴瘤⁴

■ 血管内大B细胞淋巴瘤（IVLBCL）是一种罕见的侵袭性结外弥漫性大B细胞淋巴瘤亚型，选择性地生长在血管腔（尤其是毛细血管）内。尽管目前的R-CHOP化疗方案已显示出显著的生存率改善，但其预后和结局仍然不令人满意。

■ 该文章报告了一例中枢神经系统（CNS）受累的IVLBCL男性病例。

■ 该患者最初表现为头痛、眩晕和呼吸衰竭等症状，通过脑成像、脑脊液分析和皮肤活检等检查，最终诊断为IVLBCL。

■ 研究者探索了布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂靶向NF-κB信号通路在该患者中的应用，发现以第二代BTK抑制剂泽布替尼为基础的治疗方案是可行且有效的。

直接口服抗凝剂对内脏静脉血栓形成患者的影响：系统评价和荟萃分析⁵

■ 该系统评价和荟萃分析评估了直接口服抗凝剂（DOACs）与维生素K拮抗剂（VKAs）治疗内脏静脉血栓形成（SVT）的疗效和安全性。

■ 该分析包括9项观察性研究，结果发现：①DOACs在延长SVT和降低严重出血风险方面优于VKAs；②与VKAs相比，DOACs在完全再通率方面有更高的趋势，但差异并未达到统计学显著性；③在其他疗效指标（如部分再通率、复发性血栓事件和全因死亡率）方面未发现显著差异。

■ 该研究结果表明DOACs可能是SVT患者的有利选择。

直接口服抗凝剂治疗急性静脉血栓栓塞症患儿：随机对照研究的荟萃分析⁶

■ 该荟萃分析评估了直接口服抗凝剂（DOACs）与标准抗凝疗法在急性静脉血栓栓塞症（VTE）患儿中的疗效和安全性。

■ 该分析包括3项随机对照研究，共有790例参与者。结果显示，DOACs（主要为达比加群和利伐沙班）在降低VTE复发方面不劣于标准抗凝剂，且安全性相当。然而，与标准抗凝疗法相比，DOACs与任何不良事件的风险增加相关。

■ 需要进一步研究来确认上述结果，以更好地了解DOACs在VTE患儿中的作用。

阿司匹林联合氯吡格雷与阿司匹林单药治疗缺血性卒中或高危短暂性脑缺血发作的疗效和安全性比较：随机对照研究的荟萃分析⁷

■ 该荟萃分析涉及4项随机对照研究，共包括16,547例轻度缺血性卒中或高危短暂性缺血性发作（TIA）患者，比较了轻度缺血性卒中或高风险TIA患者在72小时内使用双联抗血小板治疗（DAPT；阿司匹林联合氯吡格雷）与单用阿司匹林的情况。

■ 结果发现，相比于单用阿司匹林，DAPT显著降低了复发性卒中、缺血性卒中和主要不良心血管事件的风险（P＜0.00001）；此外，DAPT显著增加了中重度出血的风险（P=0.02）。

■ 在出血性卒中、全因死亡率、心血管死亡率或心肌梗死方面未观察到DAPT和单用阿司匹林的显著差异。

替奈普酶与阿替普酶：大面积肺栓塞出血结局的比较（TACO-PE）⁸

■ 该回顾性、观察性队列研究比较了接受替奈普酶与阿替普酶治疗的大面积肺栓塞（PE）患者的出血发生率，共有44例患者符合纳入标准，其中阿替普酶组20例，替奈普酶组24例。

■ 替奈普酶在大面积PE患者中的严重出血发生率（17% vs. 5%）和死亡率（83% vs. 75%）均高于阿替普酶。

■ 替奈普酶组有1例患者出现症状性颅内出血，2例患者需要启动大量输血方案。

■ 结果表明，在大面积PE的情况下，使用替奈普酶可能存在更高的出血风险，但该研究样本量较小，无法得出定论。