中国发表 | 狼疮性脂膜炎患者口服JAK抑制剂的双盲探索性研究

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狼疮性脂膜炎（lupus erythematosus panniculitis；LEP），又称深在性红斑狼疮（lupus erythematosus profundus；LEP）是一种以脂肪部位压痛、疼痛、皮下结节或斑块为特征的罕见的皮肤型红斑狼疮，常发生脂肪萎缩并导致患者严重毁容。尽管LEP一般单独存在，但也可能与盘状红斑狼疮或系统性红斑狼疮（SLE）共存。既往研究表明，Janus激酶（JAK）抑制剂巴瑞替尼（baricitinib）可显著改善活动性SLE患者的症状并下调关键细胞因子。基于上述研究结果，为确定巴瑞替尼在LEP患者中是否具有疗效和安全性，中国学者进行了一项双盲探索性研究，原文发表在The Journal of Dermatology期刊上。

该研究纳入5例中国活动性LEP成人患者，随机（2∶1）分配患者至巴瑞替尼组（n=3）或安慰剂组（n=2），巴瑞替尼组患者接受巴瑞替尼4 mg口服治疗，安慰剂组患者前12周接受安慰剂治疗，第13-20周接受巴瑞替尼4 mg口服治疗。两组患者均每日给药1次，治疗持续20周，随访至第24周，允许使用单一抗疟药、糖皮质激素或等效药物作为合并用药。主要终点是第12周达到修订版皮肤型红斑狼疮疾病面积和严重程度指数活动度（RCLASI-A）评分降低20%的患者比例。

结果发现：①第12周，巴瑞替尼组有2例患者达到主要终点，安慰剂组患者均未达到主要终点（RCLASI-A评分无变化）；②第24周，安慰剂组患者的RCLASI-A评分的下降幅度较大，而巴瑞替尼组有1例患者未达到缓解；③大多数不良事件均为轻症，未发生严重不良事件。

巴瑞替尼在中国LEP患者中有效且耐受性良好，该结果支持对常规治疗无应答或不耐受的中国LEP患者进行口服巴瑞替尼治疗。此外，该研究存在样本量较小和合并使用其他药物等局限性，未来需进行更大规模的研究以确认上述结论。