顶刊精要 | 首项口服JAK抑制剂治疗成人泛发性非节段型白癜风2期研究的结果
顶刊精要 | 首项口服JAK抑制剂治疗成人泛发性非节段型白癜风2期研究的结果的核心信息是什么？
Prof. Thierry Passeron ◆ Côte d'Azur University, Nice, France 关键信息 ◆ 乌帕替尼（upadacitinib）是一种口服、小分子、可逆的Janus激酶（JAK）抑制剂，对JAK1的抑制作用大于对JAK2、JAK3或酪氨酸激酶2的抑制作用，已获批用于治疗特应性皮炎、克罗恩病、溃疡性结肠...
文中所表达的任何观点不代表编辑部的观点，文中提及或排除任何方法或药物并不构成对其使用的提倡、建议或拒绝，因此在为本文中提及的任何产品开处方前，请查阅生产商的最新处方信息。内容仅限医疗卫生专业人士学习交流使用，非医疗卫生专业人士请主动退出浏览与阅读，否则由此产生的相关风险与后果应自行承担。 肖像经Thierry Passeron教授许可后使用（经你我当年APP编辑）。 本文由Thierry Passeron撰写，属于「拓麦精要」分类。 关键词：白癜风、乌帕替尼、JAK。 本文由 TalkMED 拓麦医学编辑团队审核发布，内容来源清晰、引用完整，符合平台编辑方针和利益冲突披露政策。
本文核心问答
Q1: 该研究的关键数据和临床意义是什么？
内容仅限医疗卫生专业人士学习交流使用，非医疗卫生专业人士请主动退出浏览与阅读，否则由此产生的相关风险与后果应自行承担。肖像经Thierry Passeron教授许可后使用（经你我当年APP编辑）。在未获得正式授权前，所有转载及使用文中内容均为侵权。
Q2: 这篇文章的来源和作者资质如何？
本文由Thierry Passeron，University hospital of Nice，其他撰写。参考文献DOI：10.1016/j.eclinm.2024.102655。发布于2024-08-27。
Q3: 本文涉及哪些核心医学术语和研究方向？
本文围绕「顶刊精要 | 首项口服JAK抑制剂治疗成人泛发性非节段型白癜风2期研究的结果」主题，涉及白癜风、乌帕替尼、JAK等核心术语和研究方向。
Prof. Thierry Passeron
◆ Côte d'Azur University, Nice, France
关键信息
◆ 乌帕替尼（upadacitinib）是一种口服、小分子、可逆的Janus激酶（JAK）抑制剂，对JAK1的抑制作用大于对JAK2、JAK3或酪氨酸激酶2的抑制作用，已获批用于治疗特应性皮炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎、类风湿性关节炎、银屑病关节炎等多种免疫介导的疾病
◆ 这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围的2期研究结果显示：乌帕替尼单药治疗可使面部和全身白癜风皮损大量色素再沉着，可能为成人泛发性非节段型白癜风提供一种有效的治疗选择
◆ 这是报告的第一个评估口服选择性JAK1抑制剂治疗泛发性非节段型白癜风的2期临床试验
背景及主要方法
◆ 白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，全球发病率为0.5%-2%不等，治疗仍具有挑战性
◆ 研究纳入185例非节段型白癜风患者，随机（2∶2∶2∶1∶1）分配至6 mg乌帕替尼组（UPA 6，n=49）、11 mg乌帕替尼组（UPA 11，n=47）、22 mg乌帕替尼组（UPA 22，n=43）或安慰剂组（PBO，n=43；第24周后以盲法分配至UPA 11组或UPA 22组），每日一次给药，持续52周
◆ 主要终点是第24周时面部白癜风面积评分指数（F-VASI）较基线变化的百分比
◆ 次要终点包括：第24周总白癜风面积评分指数（T-VASI）较基线变化的百分比、达到F-VASI较基线下降≥75%（F-VASI 75）、F-VASI较基线下降≥50%（F-VASI 50）和T-VASI较基线下降≥50%（T-VASI 50）的患者比例，以及白癜风生活质量（VitiQoL）量表总分较基线变化的百分比
主要发现
◆ 第24周，UPA 11组和UPA 22组患者达到主要终点，但UPA 6组患者未达到（图1）
◆ 与安慰剂相比，乌帕替尼在大多数次要终点上也观察到了显著且具有临床意义的差异（表1），包括第24周T-VASI较基线变化的百分比，等
◆ 随着时间的推移，持续使用乌帕替尼治疗的患者出现持续的皮肤色素再沉着，直至第52周仍未达到平台期（plateau）
◆ 52周内共报告了8例严重的治疗相关不良事件（TEAEs），均被研究者认为与药物的合理可能性相关；最常见的TEAEs是新型冠状病毒感染（COVID-19）、头痛、痤疮和疲劳，没有观察到新的安全信号
临床意义
◆ 乌帕替尼可能为成人泛发性非节段型白癜风提供一种新的、有效的系统治疗选择
◆ 基于这项2期剂量范围研究和暴露-反应模型的结果，目前进行的3期试验正在评估15 mg乌帕替尼治疗成人和青少年非节段型白癜风患者的疗效和安全性
◆ 本研究存在一些局限性：样本代表性不足、样本量较小；仅评估了乌帕替尼作为单一疗法的效果，而许多患者通常接受联合治疗；研究未达到疗效平台期，未能完全展示乌帕替尼对非节段型白癜风的疗效；需要在更大的患者群体中研究；有必要开展3期研究以进一步探讨乌帕替尼对泛发性非节段型白癜风患者的疗效和安全性
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执行编辑：Tong
供稿：Lisa
校对：Jeanne
排版：Vanessa
声明：
编辑部对刊载内容进行仔细审阅以尽力保持其准确性，但对稿件的使用或其中的任何错误、遗漏或不准确之处等均不承担任何责任。文中所表达的任何观点不代表编辑部的观点，文中提及或排除任何方法或药物并不构成对其使用的提倡、建议或拒绝，因此在为本文中提及的任何产品开处方前，请查阅生产商的最新处方信息。内容仅限医疗卫生专业人士学习交流使用，非医疗卫生专业人士请主动退出浏览与阅读，否则由此产生的相关风险与后果应自行承担。
肖像经Thierry Passeron教授许可后使用（经你我当年APP编辑）。在未获得正式授权前，所有转载及使用文中内容均为侵权。
原文来自：Passeron T, Ezzedine K, Hamzavi I, et al. Once-daily upadacitinib versus placebo in adults with extensive non-segmental vitiligo: a phase 2, multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, dose-ranging study. EClinicalMedicine. 2024;73:102655. Published 2024 May 31. doi:10.1016/j.eclinm.2024.102655 (© Author(s) (or their employer(s)) 2024. This is an open-access article distributed under the terms of the CC BY-NC-ND license.), 作者未参与本精要的编写
#Vitiligo：白癜风
#Upadacitinib：乌帕替尼
#JAK：Janus Kinase，Janus激酶
本文涉及的主要医学术语
文中涉及的核心术语定义：JAK即Janus激酶（Janus Kinase），细胞信号转导关键酶。
本文研究方法与设计类型
本研究采用临床试验设计。研究共纳入纳入185例。
本文临床背景与意义
本文属于白癜风、乌帕替尼、JAK等医学领域。该研究评估的终点指标包括主要终点、次要终点、安全性指标、生活质量评分。
引用格式：顶刊精要 | 首项口服JAK抑制剂治疗成人泛发性非节段型白癜风2期研究的结果. 发布日期：2024-08-27. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/1226 参考DOI: https://doi.org/10.1016/j.eclinm.2024.102655
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