盘点丨2024上半年FDA批准的抗肿瘤药物汇总
盘点丨2024上半年FDA批准的抗肿瘤药物汇总的核心信息是什么？
随着分子生物学的进展，肿瘤治疗的理念不断更迭，新药研发如火如荼。 【ONCO前沿】 特整理2024上半年FDA新批准的抗肿瘤药物，以供参考！ 1、帕博利珠单抗 获批时间： 2024.01.12 适应症： 联合放化疗用于治疗III-IVA期（FIGO 2014分期）的宫颈癌患者。 该获批基于III期KEYNOTE-A18研究，针对596例FIGO 2014 I...
随着分子生物学的进展，肿瘤治疗的理念不断更迭，新药研发如火如荼。 【ONCO前沿】 特整理2024上半年FDA新批准的抗肿瘤药物，以供参考！ 1、帕博利珠单抗 获批时间： 2024.01.12 适应症： 联合放化疗用于治疗III-IVA期（FIGO 2014分期）的宫颈癌患者。 属于「Onco前沿」分类。 关键词：抗肿瘤药物。 本文由 TalkMED 拓麦医学编辑团队审核发布，内容来源清晰、引用完整，符合平台编辑方针和利益冲突披露政策。
本文核心问答
Q1: 该研究的关键数据和临床意义是什么？
该获批基于III期KEYNOTE-A18研究，针对596例FIGO 2014 III-IVA期肿瘤患者的探索性亚组分析显示，12个月的PFS率分别为81%和70%，PFS的预估风险比（HR）为0.59，帕博利珠单抗组中21%的患者发生了PFS事件，而安慰剂对照组为31%。而在462例IB2-IIB期患者组成的亚组探究分析中，PFS的预估HR为0.91，表明总队列中PFS的改善主要归因于III-IVA患者。该获批基于BLC3001临床试验，Erdafitinib组的中位OS为12.1个月，化疗组为7.8个月。Erdafitinib组的中位PFS也超过化疗组（5.6个月 vs. 2.7个月）。
Q2: 这篇文章的来源和作者资质如何？
发布于2024-07-09。
Q3: 本文涉及哪些核心医学术语和研究方向？
本文围绕「盘点丨2024上半年FDA批准的抗肿瘤药物汇总」主题，涉及抗肿瘤药物等核心术语和研究方向。文中涉及的核心术语定义：FDA即美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）；PFS即无进展生存期（Progression-Free Survival），从随机化到疾病进展或死亡的时间；HR即风险比（Hazard Ratio），用于衡量两组间事件发生风险的比值；OS即总生存期（Overall Survival），从随机化到任何原因死亡的时间；ORR即客观缓解率（Objective Response Rate），完全缓解和部分缓解的比例之和；PD-1即程序性死亡受体-1（Programmed Cell Death Protein 1），免疫检查点分子；PD-L1即程序性死亡配体-1（Programmed Death-Ligand 1），肿瘤免疫逃逸关键分子；EGFR即表皮生长因子受体（Epidermal Growth Factor Receptor），多种实体瘤驱动基因；DOR即缓解持续时间（Duration of Response）；CR即完全缓解（Complete Response），所有靶病灶消失。。研究方法方面，统计分析采用亚组分析等方法。该获批基于III期RATIONALE 302研究，与化疗相比，替雷利珠单抗在ITT人群中具有显著统计学及临床意义的生存获益（中位OS，8.6个月 vs. 6.3个月）。
Q4: 该研究采用了什么研究设计和方法？
本研究采用临床试验设计。研究共纳入包括28例。主要终点指标包括主要终点、次要终点、总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）。
关键词：
随着分子生物学的进展，肿瘤治疗的理念不断更迭，新药研发如火如荼。【ONCO前沿】特整理2024上半年FDA新批准的抗肿瘤药物，以供参考！
1、帕博利珠单抗
获批时间：2024.01.12
适应症：联合放化疗用于治疗III-IVA期（FIGO 2014分期）的宫颈癌患者。
该获批基于III期KEYNOTE-A18研究，针对596例FIGO 2014 III-IVA期肿瘤患者的探索性亚组分析显示，12个月的PFS率分别为81%和70%，PFS的预估风险比（HR）为0.59，帕博利珠单抗组中21%的患者发生了PFS事件，而安慰剂对照组为31%。而在462例IB2-IIB期患者组成的亚组探究分析中，PFS的预估HR为0.91，表明总队列中PFS的改善主要归因于III-IVA患者。
2、Erdafitinib
获批时间：2024.01.19
适应症：用于既往接受至少一种全身治疗后出现疾病进展的携带FGFR3易感基因变异的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）的成人患者的治疗。
该获批基于BLC3001临床试验，Erdafitinib组的中位OS为12.1个月，化疗组为7.8个月。Erdafitinib组的中位PFS也超过化疗组（5.6个月 vs. 2.7个月）。Erdafitinib组的确认ORR为35.3%，化疗组为8.5%。研究结果显示了Erdafitinib在抗PD-1或抗PD-L1治疗后FGFR变异的局部晚期或转移性UC患者中的临床获益。
3、奥希替尼
获批时间：2024.02.16
适应症：联合培美曲塞和铂类化疗用于携带EGFR 19del或L858R突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。
该获批基于III期FLAURA2研究的积极数据，与对照组奥希替尼单药治疗相比，奥希替尼联合化疗显著延长患者中位PFS约9个月，降低了38%的疾病进展或死亡风险。由研究者评估的奥希替尼联合化疗组和奥希替尼组的中位PFS分别为25.5个月和16.7个月。另外次要研究终点ORR为77%和69%；中位DOR为24.9个月和17.9个月。
4、Amivantamab
获批时间：2024.03.01
适应症：联合卡铂和培美曲塞用于一线治疗EGFR 20ins的局部晚期或转移性NSCLC患者。
该获批基于III期PAPILLON研究，中位随访14.9个月，Amivantamab联合化疗组和单独化疗组的中位PFS分别为11.4个月 vs. 6.7个月，Amivantamab联合化疗组的PFS显著延长近1倍，18月PFS率为31% vs. 3%，ORR为73% vs. 47%，中位DOR为9.7个月 vs. 4.4个月，中位TTR为6.7周 vs. 11.4周，肿瘤平均缩小比例为53% vs. 34%。
5、纳武利尤单抗
获批时间：2024.03.06
适应症：联合顺铂和吉西他滨用于一线治疗不可切除或转移性UC成人患者。
该获批基于III期CHECKMATE-901研究，接受纳武利尤单抗联合顺铂和吉西他滨治疗的患者中位OS为21.7个月，而单独接受顺铂和吉西他滨治疗的患者中位OS为18.9个月。中位PFS分别为7.9个月和7.6个月。
6、泽布替尼
获批时间：2024.03.08
适应症：联合抗CD20单抗奥妥珠单抗，治疗既往接受过至少二线系统治疗的R/R滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。
该获批基于II期ROSEWOOD研究，中位随访时间20个月，经独立审查委员会（IRC）评估，泽布替尼联合奥妥珠单抗组的ORR为69%，奥妥珠单抗组为46%（P=0.0012）。泽布替尼联合奥妥珠单抗组具有持久缓解，高达69%患者的DOR达到18个月。泽布替尼联合奥妥珠单抗组带来的持久、深度缓解有望转化为生存获益，患者的中位PFS明显延长（28.0个月 vs. 10.4个月）。
7、Breyanzi
获批时间：2024.03.14
适应症：用于至少接受过两种治疗（包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂）的复发/难治性（R/R）慢性淋巴白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成年患者。
该获批基于I/II期TRANSCEND CLL 004研究，20%接受Breyanzi治疗的患者达到了CR。在所有应答者中（ORR为45%），DOR为35.3个月。
8、替雷利珠单抗
获批时间：2024.03.15
适应症：单药治疗既往接受过系统化疗（不含PD-1/L1抑制剂）后不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）成人患者。
该获批基于III期RATIONALE 302研究，与化疗相比，替雷利珠单抗在ITT人群中具有显著统计学及临床意义的生存获益（中位OS，8.6个月 vs. 6.3个月）。
9、Ponatinib
获批时间：2024.03.19
适应症：联合化疗用于治疗新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）成人患者。
该获批基于III期PhALLCON研究，在Ponatinib组和伊马替尼组中，诱导结束时的MRD阴性CR率分别为30%和12%。
10、Mirvetuximab soravtansine-gynx
获批时间：2024.03.22
适应症：用于治疗FRα阳性、铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者，这些患者既往接受过1-3线系统性治疗。
该获批基于III期MIRASOL研究，Mirvetuximab soravtansine-gynx组和化疗组的OS分别为16.5个月和12.7个月，中位PFS分别为5.6个月和4.0个月，ORR分别为42%和16%。
11、Abecma
获批时间：2024.04.04
适应症：用于治疗R/R多发性骨髓瘤（MM）患者，这些患者在接受包括IMiD、PI和抗CD38单克隆抗体的两种或更多先前治疗后疾病出现进展。
该获批基于III期KarMMa-3研究，中位随访18.6个月后，Abecma组的PFS显著长于标准治疗组（13.3个月 vs. 4.4个月；疾病进展或死亡风险比为0.49）。Abecma组和标准治疗组的6个月PFS率分别为73%和40%，12个月PFS率分别为55%和30%。
12、德曲妥珠单抗
获批时间：2024.04.05
适应症：用于既往接受过全身治疗且没有令人满意的替代治疗方案的不可切除或转移性HER-2阳性（IHC 3+）实体瘤成人患者。
该获批基于DESTINY-PanTumor02研究（NCT04482309）、DESTINY-Lung01研究（NCT03505710）和DESTINY-CRC02研究（NCT04744831）的192例既往接受过治疗、不可切除或转移性、HER-2阳性（IHC 3+）实体瘤成年患者的疗效数据及安全性结果。
13、Carvykti
获批时间：2024.04.05
适应症：用于治疗R/R MM患者，这些患者既往至少接受过一线治疗，包括一种PI和一种IMiD且对来那度胺耐药。
该获批基于III期CARTITUDE-4研究，结果显示Carvykti组中位PFS显著改善（NR vs. 11.8个月），达到主要终点；关键次要终点ORR同样显示获益（85% vs. 68%）。
14、阿来替尼
获批时间：2024.04.18
适应症：用于ALK阳性NSCLC患者肿瘤完全切除后术后的辅助治疗。
该获批基于III期ALINA研究，在II-IIIA期NSCLC患者中，阿来替尼组未达到中位DFS，化疗组中位DFS为44.4个月。在ITT人群中，阿来替尼组也未达到中位DFS，化疗组为41.3个月。
15、Anktiva
获批时间：2024.04.22
适应症：用于治疗卡介苗（BCG）不响应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS），伴或不伴乳头状瘤患者。
该获批基于II/III期QUILT-3.032研究，结果显示，患者的CR率为62%，58%达到CR患者的DOR≥12个月，40%达到CR患者的DOR≥24个月。
16、Tovorafenib
获批时间：2024.04.23
适应症：用于治疗年龄6个月及以上携带BRAF融合或重排或BRAF V600突变的复发或难治性（R/R）儿童低级别胶质瘤（pLGG）患者。
该获批基于II期FIREFLY-1研究，Tovorafenib单药治疗6个月至25岁复发或进展性pLGG患者的ORR为51%，其中包括28例PR，11例MR；DOR为13.8个月。
17、Lutathera
获批时间：2024.04.23
适应症：用于治疗12岁及以上的SSTR+ GEP-NETs的儿童患者，其中包括前肠、中肠和后肠神经内分泌肿瘤。
该获批基于NETTER-P（NCT04711135）和NETTER-1（NCT01578239）两项研究。在NETTER-P研究中观察到的不良反应谱和成人中相似；而NETTER-1研究中，与长效奥曲肽单药相比，Lutathera联合长效奥曲肽组PFS更长（NR vs. 8.5个月），ORR更优（13% vs. 4%）。
18、Tivdak
获批时间：2024.04.29
适应症：用于治疗化疗期间或化疗后疾病进展的复发性或转移性宫颈癌患者。
该获批基于III期innovaTV 301研究，与化疗组相比，Tivdak组的中位OS显著延长（11.5个月 vs. 9.5个月），两组的中位PFS分别为4.2个月和2.9个月，ORR分别为17.8%和5.2%。
19、Breyanz
获批时间：2024.05.15
适应症：用于治疗R/R FL成人患者，这些患者先前接受过两种或两种以上的全身治疗。
该获批基于II期TRANSCEND-FL研究，中位随访时间为16.8个月时，Breyanzi治疗R/R FL患者的ORR为95.7%，中位DOR未达到。
20、Tarlatamab-dlle
获批时间：2024.05.16
适应症：用于治疗铂类化疗期间或之后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者。
该获批基于II期DeLLphi-301研究，99例铂类化疗后疾病进展的R/R ES-SCLC患者接受Tarlatamab-dlle治疗的ORR为40%，中位DOR为9.7个月。
21、塞普替尼
获批时间：2024.05.29
适应症：用于两岁及以上儿童患者，具体如下：（1）需要系统性治疗的，携带RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌；（2）需要系统性治疗且放射碘难治的（如果放射性碘适用）、携带RET基因融合的晚期或转移性甲状腺癌；（3）携带RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤，这些肿瘤在先前的系统性治疗中或之后出现进展，或没有令人满意的替代治疗选择。
该获批基于I/II期LIBRETTO-121研究，符合条件的患者接受塞普替尼治疗，经IRC和RECIST v1.1标准确认的ORR为48%，中位DOR尚未达到。
22、Lisocabtagene maraleucel
获批时间：2024.05.30
适应症：用于R/R套细胞淋巴瘤（MCL）患者。患者先前需至少接受过两种系统疗法，包括一种Bruton酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）。
该获批基于TRANSCEND NHL 001研究，研究结果显示，85.3%的患者接受Lisocabtagene maraleucel治疗后肿瘤大幅缩小或消失，其中67.6%的患者肿瘤完全消失。
本文涉及的主要医学术语
文中涉及的核心术语定义：FDA即美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）；PFS即无进展生存期（Progression-Free Survival），从随机化到疾病进展或死亡的时间；HR即风险比（Hazard Ratio），用于衡量两组间事件发生风险的比值；OS即总生存期（Overall Survival），从随机化到任何原因死亡的时间；ORR即客观缓解率（Objective Response Rate），完全缓解和部分缓解的比例之和；PD-1即程序性死亡受体-1（Programmed Cell Death Protein 1），免疫检查点分子；PD-L1即程序性死亡配体-1（Programmed Death-Ligand 1），肿瘤免疫逃逸关键分子；EGFR即表皮生长因子受体（Epidermal Growth Factor Receptor），多种实体瘤驱动基因；DOR即缓解持续时间（Duration of Response）；CR即完全缓解（Complete Response），所有靶病灶消失。
本文研究方法与设计类型
本研究采用临床试验设计。统计分析采用亚组分析等方法。研究共纳入包括28例。
本文临床背景与意义
本文属于抗肿瘤药物等医学领域。该获批基于III期RATIONALE 302研究，与化疗相比，替雷利珠单抗在ITT人群中具有显著统计学及临床意义的生存获益（中位OS，8.6个月 vs. 6.3个月）。。该研究评估的终点指标包括主要终点、次要终点、总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）。
引用格式：盘点丨2024上半年FDA批准的抗肿瘤药物汇总. 发布日期：2024-07-09. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/1026
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