盘点丨2024上半年NMPA批准的抗肿瘤药物汇总
盘点丨2024上半年NMPA批准的抗肿瘤药物汇总的核心信息是什么？
随着分子生物学的进展，肿瘤治疗的理念不断更迭，新药研发如火如荼。 【ONCO前沿】 特整理2024上半年NMPA新批准的抗肿瘤药物，以供参考！ 1、帕妥珠曲妥珠单抗 获批时间： 2024.01.02 适应症： 用于治疗早期和转移性HER-2阳性乳腺癌患者。 该获批基于III期FeDeriCa研究结果，帕妥珠曲妥珠单抗注射液与曲帕双靶静脉治疗在pCR上无显著差...
随着分子生物学的进展，肿瘤治疗的理念不断更迭，新药研发如火如荼。 【ONCO前沿】 特整理2024上半年NMPA新批准的抗肿瘤药物，以供参考！ 1、帕妥珠曲妥珠单抗 获批时间： 2024.01.02 适应症： 用于治疗早期和转移性HER-2阳性乳腺癌患者。 属于「Onco前沿」分类。 关键词：抗肿瘤药物。 本文由 TalkMED 拓麦医学编辑团队审核发布，内容来源清晰、引用完整，符合平台编辑方针和利益冲突披露政策。
本文核心问答
Q1: 该研究的关键数据和临床意义是什么？
该获批基于III期FeDeriCa研究结果，帕妥珠曲妥珠单抗注射液与曲帕双靶静脉治疗在pCR上无显著差异（59.7% vs. 59.5%），总体安全性和耐受性也均相似。该获批基于III期NEOTORCH研究结果，相较单纯化疗，特瑞普利单抗联合化疗用于可切除III期NSCLC围手术期治疗可显著延长患者的EFS（研究者评估的中位EFS分别为：NR vs. 15.1个月），将患者的疾病复发、进展或死亡风险降低了60%，且不论PD-L1表达状态、组织学类型（鳞状或非鳞状）如何，所有关键亚组中均观察到特瑞普利单抗组的EFS获益。替雷利珠单抗的中位OS为15.9个月，而索拉非尼的OS为14.1个月。同时，替雷利珠单抗具有更高的ORR（14.3% vs. 5.4%）和更持久的缓解（中位DOR分别为36.1个月和11.0个月）。
Q2: 这篇文章的来源和作者资质如何？
发布于2024-07-08。
Q3: 本文涉及哪些核心医学术语和研究方向？
本文围绕「盘点丨2024上半年NMPA批准的抗肿瘤药物汇总」主题，涉及抗肿瘤药物等核心术语和研究方向。文中涉及的核心术语定义：NMPA即中国国家药品监督管理局（National Medical Products Administration）；EFS即无事件生存期（Event-Free Survival）；PD-L1即程序性死亡配体-1（Programmed Death-Ligand 1），肿瘤免疫逃逸关键分子；OS即总生存期（Overall Survival），从随机化到任何原因死亡的时间；ORR即客观缓解率（Objective Response Rate），完全缓解和部分缓解的比例之和；DOR即缓解持续时间（Duration of Response）；ALK即间变性淋巴瘤激酶（Anaplastic Lymphoma Kinase），非小细胞肺癌靶点；PFS即无进展生存期（Progression-Free Survival），从随机化到疾病进展或死亡的时间；HR即风险比（Hazard Ratio），用于衡量两组间事件发生风险的比值；PD-1即程序性死亡受体-1（Programmed Cell Death Protein 1），免疫检查点分子。。研究方法方面，统计分析采用亚组分析等方法。该获批基于II期ROSEWOOD研究结果，中位随访时间20.2个月时，经IRC评估，泽布替尼联合奥妥珠单抗组的ORR显著高于奥妥珠单抗组（69.0% vs. 46.0%）。
Q4: 该研究采用了什么研究设计和方法？
本研究采用临床试验和真实世界研究设计。研究共纳入纳入100例。主要终点指标包括总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、安全性指标。
关键词：
随着分子生物学的进展，肿瘤治疗的理念不断更迭，新药研发如火如荼。【ONCO前沿】特整理2024上半年NMPA新批准的抗肿瘤药物，以供参考！
1、帕妥珠曲妥珠单抗
获批时间：2024.01.02
适应症：用于治疗早期和转移性HER-2阳性乳腺癌患者。
该获批基于III期FeDeriCa研究结果，帕妥珠曲妥珠单抗注射液与曲帕双靶静脉治疗在pCR上无显著差异（59.7% vs. 59.5%），总体安全性和耐受性也均相似。
2、特瑞普利单抗
获批时间：2024.01.02
适应症：联合化疗围手术期治疗，继特瑞普利单抗单药作为辅助治疗，用于可切除IIIA-IIIB期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
该获批基于III期NEOTORCH研究结果，相较单纯化疗，特瑞普利单抗联合化疗用于可切除III期NSCLC围手术期治疗可显著延长患者的EFS（研究者评估的中位EFS分别为：NR vs. 15.1个月），将患者的疾病复发、进展或死亡风险降低了60%，且不论PD-L1表达状态、组织学类型（鳞状或非鳞状）如何，所有关键亚组中均观察到特瑞普利单抗组的EFS获益。
3、替雷利珠单抗
获批时间：2024.01.02
适应症：用于一线治疗不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者。
该获批基于III期RATIONALE 301研究结果，与索拉非尼相比，替雷利珠单抗展示出在OS上的非劣效性结果。替雷利珠单抗的中位OS为15.9个月，而索拉非尼的OS为14.1个月。同时，替雷利珠单抗具有更高的ORR（14.3% vs. 5.4%）和更持久的缓解（中位DOR分别为36.1个月和11.0个月）。
4、伊鲁阿克
获批时间：2024.01.16
适应症：用于治疗既往接受过克唑替尼治疗后疾病进展或对克唑替尼不耐受的ALK阳性局部晚期或转移性NSCLC患者。
该获批基于III期INSPIRE研究结果，在既往未接受过ALK抑制剂治疗的ALK阳性IIIB/IV期NSCLC患者中，伊鲁阿克组与克唑替尼组的中位PFS分别为27.7个月和14.6个月。与克唑替尼组相比，伊鲁阿克组患者的疾病进展或者死亡风险降低65.6%。此外，伊鲁阿克组的中位DOR为26.8个月，ORR为93.0%，24个月的OS率为85.6%。
5、尼妥珠单抗
获批时间：2024.02.04
适应症：联合同步放化疗治疗局部晚期头颈部鳞癌（LA-HNSCC）。
该获批基于一项多中心、回顾性的真实世界研究（NCT04949503），结果显示，试验组的3年OS率（74.6% vs. 63.3%）和3年PFS率（57.7% vs. 44.3%）均显著高于对照组。且加用尼妥珠单抗治疗后，患者死亡风险降低25%，疾病进展风险降低26%。
6、帕博利珠单抗
获批时间：2024.02.04
适应症：联合吉西他滨和顺铂用于局部晚期或转移性胆道癌（BTC）患者的一线治疗。
该获批基于III期KEYNOTE-966研究结果，中位随访29.5个月时，帕博利珠单抗组和安慰剂组的中位OS分别为12.7个月和10.9个月，存在显著差异（HR=0.84）。两组的12个月OS率分别为52%和44%，24个月OS率分别为25%和19%。两组的中位PFS分别为6.5个月和5.6个月，中位DOR分别为8.3个月和6.9个月，ORR分别为28.9%和28.5%。
7、恩曲替尼
获批时间：2024.02.06
适应症：用于治疗1月龄以上NTRK融合儿童实体瘤患者。
该获批基于I/II期STARTRK-NG研究结果，在纳入的33例儿童患者中，主要瘤种为原发性中枢神经系统肿瘤和婴儿纤维肉瘤，评估的患者ORR为70%，中位DOR为25.4个月。
8、泽沃基奥仑赛
获批时间：2024.03.01
适应症：用于治疗既往接受过至少3种治疗后疾病进展（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的复发/转移（R/R）多发性骨髓瘤（MM）成人患者。
该获批基于II期LUMMICAR STUDY 1研究结果，中位随访时间为9个月，泽沃基奥仑赛治疗的ORR为92.2%，非常好的部分缓解及以上缓解的比率为85.3%，完全缓解/严格意义完全缓解率的比率为45.1%。接受治疗的60例患者中，中位随访时间为12.1个月，完全缓解/严格意义完全缓解率为56.7%。DOR和中位PFS均尚未达到。在9个月的中位随访中，DOR率为86.1%，PFS率为84.6%。
9、妥拉美替尼
获批时间：2024.03.15
适应症：用于含PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的NRAS突变的晚期黑色素瘤患者。
该获批基于一项单臂、多中心关键II期注册临床研究结果（NCT05217303），共纳入100例晚期NRAS突变的黑色素瘤患者接受妥拉美替尼治疗，经IRC评估，有效性分析集中经确认的ORR为34.7%，中位PFS为4.2个月，DCR为72.6%，1年OS率为57.2%，既往接受过免疫治疗的ORR为39.1%。
10、舒格利单抗
获批时间：2024.03.15
适应症：用于一线治疗PD-L1表达（综合阳性评分CPS≥5）的不可手术切除的局部晚期或转移性胃癌/食管胃结合部（G/GEJ）患者。
该获批基于III期GEMSTONE-303研究结果，舒格利单抗组与安慰剂组由研究者评估的中位PFS为7.6个月 vs. 6.1个月，OS为15.6个月 vs. 12.6个月。亚组分析显示，PD-L1表达状态等各预设亚组均显示出临床获益。舒格利单抗组与安慰剂组的ORR为68.6% vs. 52.7%，中位DOR为6.9个月 vs. 4.6个月。
11、伊基奥仑赛
获批时间：2024.03.28
适应症：用于治疗既往经过1-2线治疗且来那度胺耐药的R/R MM患者。
该获批基于I/II期FUMANBA-1研究（CTR20192510，NCT05066646）结果，103例疗效可评估受试者中，ORR为96.1%，严格意义的完全缓解/完全缓解率为77.7%。91例既往无CAR-T治疗史的受试者中，ORR达98.9%，严格意义的完全缓解/完全缓解率达到82.4%，12个月PFS率为85.5%。
12、特瑞普利单抗
获批时间：2024.04.07
适应症：联合阿昔替尼用于中高危的不可切除或远处转移性肾细胞癌（RCC）患者一线治疗。
该获批基于III期RENOTORCH研究结果，与舒尼替尼单药治疗相比，接受特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗可显著延长患者的PFS（18.0个月 vs. 9.8个月），疾病进展或死亡风险降低35%（HR=0.65）。此外，特瑞普利单抗联合组的ORR更优（56.7% vs. 30.8%），DOR更长（NR vs. 16.7个月），具有明显的OS获益趋势（NR vs. 26.8个月）。
13、伯瑞替尼
获批时间：2024.04.23
适应症：用于治疗既往经放疗和TMZ治疗后复发或不可耐受的，具有ZM融合基因的IDH突变型星形细胞瘤（WHO 4级）或有较低级别病史的胶质母细胞瘤（GBM）成人患者。
该获批基于II/III期FUGEN研究结果，相较于TMZ剂量密度方案或顺铂联合依托泊苷方案，伯瑞替尼单药方案中位OS为6.31个月，对照组为3.38个月，降低48%的死亡风险，可显著改善ZM融合脑胶质瘤患者生存。
14、安奈克替尼
获批时间：2024.04.30
适应症：用于治疗ROS1阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者。
该获批基于II期TQ-B3101-II-01研究结果，安奈克替尼单药治疗ROS1阳性NSCLC患者经IRC评估的ORR达到81.08%，中位PFS为16.5个月，中位DOR为20.3个月。
15、派安普利单抗
获批时间：2024.04.30
适应症：用于三线治疗转移性鼻咽癌患者。
该获批基于多中心、单臂、开放标签的II期临床研究（NCT03866967）结果，共130例患者入组接受派安普利单抗治疗，111例符合免疫相关反应标准（IRRC）评估的受试者ORR达29.7%，其中CR有1例；DCR为49.5%；IRRC评估的中位PFS为3.65个月；中位OS为18.63个月。
16、西达本胺
获批时间：2024.04.30
适应症：用于治疗既往未经治疗的MYC和BCL2表达阳性的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者。
该获批基于III期DEB研究结果，与经典R-CHOP一线治疗方案相比，西达本胺联合R-CHOP可显著提高患者的CRR，同时，EFS也具有明显获益趋势。
17、恩替司他
获批时间：2024.04.30
适应症：用于治疗HR阳性、HER2阴性，经内分泌治疗复发或进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者。
该获批基于一项随机、双盲、对照的III期临床研究，入组了354例HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者，按照2:1比例随机接受恩替司他和安慰剂治疗。结果显示，恩替司他组的PFS较安慰剂组显著延长，疾病进展或死亡的风险降低24%，并且OS现获益趋势，死亡风险降低16.3%，绝经前或围绝经期患者从恩替司他联合方案的治疗获益与绝经后患者一致。
18、替雷利珠单抗
获批时间：2024.04.30
适应症：联合氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于局部晚期不可切除的或转移性的G/GEJ腺癌的一线治疗。
该获批基于III期RATIONALE-305研究结果，在ITT人群中，替雷利珠单抗组合安慰剂组的OS分别为15.0个月和12.9个月，中位PFS分别为6.9个月和6.2个月。此外，与化疗组相比，替雷利珠单抗组与更高的ORR（47.3% vs. 40.5%）和DOR（8.6个月 vs. 7.2个月）相关。
19、贝莫苏拜单抗
获批时间：2024.05.09
适应症：联合盐酸安罗替尼胶囊、卡铂和依托泊苷用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的一线治疗。
该获批基于III期ETER701研究结果，贝莫苏拜单抗+安罗替尼+化疗组的中位PFS为6.9个月，中位OS为19.3个月，而安慰剂+化疗组分别为4.2个月和11.9个月。
20、瑞普替尼
获批时间：2024.05.11
适应症：用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。
该获批基于I/II期TRIDENT-1研究结果，瑞普替尼治疗包括NSCLC在内的晚期实体瘤患者，在TKI初治患者中（n=71）的ORR为79%，DOR为34.1个月，中位PFS为35.7个月。在既往接受过一种ROS1-TKI且未接受过化疗的患者中（n=56），ORR为38%，中位DOR为14.8个月，中位PFS为9.0个月。
21、泽布替尼
获批时间：2024.05.14
适应症：联合奥妥珠单抗，治疗既往接受过至少二线系统治疗的R/R滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。
该获批基于II期ROSEWOOD研究结果，中位随访时间20.2个月时，经IRC评估，泽布替尼联合奥妥珠单抗组的ORR显著高于奥妥珠单抗组（69.0% vs. 46.0%）。泽布替尼联合奥妥珠单抗组具有持久缓解，高达69%患者的DOR达到18个月。泽布替尼联合奥妥珠单抗组带来的持久、深度缓解有望转化为生存获益，患者的中位PFS明显延长（28.0个月 vs. 10.4个月）。
22、瑞齐替尼
获批时间：2024.05.20
适应症：用于EGFR-TKI治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的治疗。
该获批
本文涉及的主要医学术语
文中涉及的核心术语定义：NMPA即中国国家药品监督管理局（National Medical Products Administration）；EFS即无事件生存期（Event-Free Survival）；PD-L1即程序性死亡配体-1（Programmed Death-Ligand 1），肿瘤免疫逃逸关键分子；OS即总生存期（Overall Survival），从随机化到任何原因死亡的时间；ORR即客观缓解率（Objective Response Rate），完全缓解和部分缓解的比例之和；DOR即缓解持续时间（Duration of Response）；ALK即间变性淋巴瘤激酶（Anaplastic Lymphoma Kinase），非小细胞肺癌靶点；PFS即无进展生存期（Progression-Free Survival），从随机化到疾病进展或死亡的时间；HR即风险比（Hazard Ratio），用于衡量两组间事件发生风险的比值；PD-1即程序性死亡受体-1（Programmed Cell Death Protein 1），免疫检查点分子。
本文研究方法与设计类型
本研究采用临床试验和真实世界研究设计。统计分析采用亚组分析等方法。研究共纳入纳入100例。
本文临床背景与意义
本文属于抗肿瘤药物等医学领域。该获批基于II期ROSEWOOD研究结果，中位随访时间20.2个月时，经IRC评估，泽布替尼联合奥妥珠单抗组的ORR显著高于奥妥珠单抗组（69.0% vs. 46.0%）。。该研究评估的终点指标包括总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、安全性指标。
引用格式：盘点丨2024上半年NMPA批准的抗肿瘤药物汇总. 发布日期：2024-07-08. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/1023
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